Среди главных вопросов, которые рассматривались на форуме, была борьба с множественной миеломой (ММ) - одной из наиболее распространенных форм рака крови. По оценкам экспертов, в настоящее время в мире насчитывается около 1 млн больных ММ. Ежегодно в России миеломой заболевают порядка 2,3 тыс. человек, а общее число больных превышает 9 тыс. Эта болезнь поражает в основном людей зрелого возраста, однако в последнее время она стремительно молодеет, и среди пациентов уже встречаются 30-40летние люди.
О необходимости оптимизации терапии и ранней диагностики миеломы мы говорили во время «круглого стола» с ведущими онкогематологами мирового уровня. Организатором этого мероприятия выступил Международный фонд по борьбе с миеломой (IMF) старейшая и крупнейшая в мире пациентская организация, насчитывающая более 215 тыс. членов в 113 странах мира. Фонд фокусирует свою деятельность на четырех ключевых направлениях: исследованиях, образовании, поддержке и защите пациентов с миеломой.
- Существует целый ряд факторов, способных вызвать или спровоцировать миелому, однако полной ясности в этом вопросе нет, отметил профессор Брайан Дьюри, председатель и соучредитель IMF, практикующий врач из Медицинского центра Седарс-Синай (США). В группе риска люди экстремальных профессий, например пожарные, которые часто подвергаются воздействию продуктов горения и других токсических веществ (пестицидов, бензола и аэрозольных красок). Известно, что спустя некоторое время после теракта 11 сентября в Нью-Йорке был отмечен всплеск заболеваемости ММ как среди профессионалов, участвовавших в устранении его последствий, так и жителей города, оказавшихся в эпицентре событий. Болезнь Гоше, наследственные нарушения обмена веществ и вирусные инфекции также серьезно увеличивают риск возникновения болезни. Тем не менее до середины ХХ века не было разработано ни одного эффективного метода лечения заболевания. По словам доктора Рейнера Рэймейкерса из Университета Утрехта (Нидерланды), в начале 80х годов, когда он начинал свой путь в медицине, у его отца была диагностирована множественная миелома. В ту пору в арсенале врачей было только два препарата, а средняя продолжительность жизни таких пациентов не превышала 17 месяцев. С приходом более четкого понимания патологии, лежащей в основе развития миеломы, а также с внедрением новых терапевтических методов общая картина в отношении этого заболевания кардинально изменилась. Тем не менее, как подчеркнул др. Р.Рэймейкерс, исследования в направлении поиска новых и более совершенных методов лечения должны оставаться одними из главных приоритетов.
Настоящий прорыв в лечении ММ произошел лишь в последнее десятилетие, что связано с современными методами лечения: трансплантацией костного мозга и включением в схемы терапии инновационных препаратов, таких как бортезомиб и леналидомид.
– Окончательно излечить от миеломы, к сожалению, невозможно, и нашим пациентам необходимо пожизненное поддерживающее лечение, – подчеркнул профессор Антонио Палумбо (Университет Турина, Италия). По его меткому выражению, терапия миеломы сродни искусству ювелира. Для каждого пациента врач должен подобрать свою комбинацию препаратов и дозировок. Это связано с тем, что миелома очень плохо поддается лечению. Высока вероятность развития рецидивов и вторичных форм рака: по разным данным, болезнь возвращается в 50% случаев. По словам А.Палумбо, в отношении таких больных цель состоит в том, чтобы держать рак под контролем в течение более продолжительного времени при отсутствии прогрессирования заболевания.
Анализ причин возникновения устойчивости привел к разработке второго поколения иммуномодуляторов и ингибиторов протеасом – помалидомида и карфилзомиба. По данным международных исследований, которые представил в своем докладе доктор Поль Ричардсон, профессор медицины в Медицинской школе Гарварда (США), применение этих препаратов как в монотерапии, так и в комбинации с дексаметазоном и леналидомидом вызывает значительно большее число глубоких молекулярных ремиссий (83%) по сравнению с традиционной терапией.
Но, пожалуй, главное достижение состоит в том, что это лечение не просто добавляет месяцы и годы миеломным больным, но возвращает их к полноценной жизни. Было трудно без волнения слушать, как рассказывает о своей болезни бельгиец Франц Майер, пациент больницы Урьез в Лили (Франция). Франц болеет миеломой уже 6 лет, испробовал все возможные виды лечения, но, увы, безрезультатно, пока не начал принимать помалидомид, став участником клинических испытаний этого препарата. «С какого-то момента моя жизнь превратилась в черно-белое кино, без малейшей надежды на будущее, – сказал Франк. – Теперь я вновь ощутил все краски жизни и радуюсь каждому прожитому дню. Со мной рядом мои родные, друзья и врач, которые поддерживают меня в борьбе с болезнью».
А что же в России? Какие из инновационных препаратов для лечения миеломы сегодня доступны нашим пациентам? – спросила я у одного из российских участников форума Сергея Сёмочкина, профессора кафедры онкологии и гематологии Российского национального исследовательского медицинского университета им. Н.И.Пирогова.
– Долгое время стандартная терапия ММ включала мелфалан и преднизолон, а также цитостатические средства из других химико-терапевтических групп в сочетании с дексаметазоном. С 2008 г. в арсенале наших врачей появился бортезомиб, пациенты получают его по программе «Семь нозологий», что является огромным достижением. Но сегодня этого уже явно недостаточно, у части пациентов выработалась резистентность к этому лекарству, а некоторые больные на него просто не отвечает. К сожалению, другая группа инновационных препаратов, я говорю, прежде всего, о зарегистрированном в России и входящем в перечень ЖНВЛП леналидомиде, не доступна широкому кругу нуждающихся в нем пациентов. Отсутствие такой терапевтической опции существенно ухудшает прогноз для жизни наших больных в сравнении с европейскими пациентами.
Кроме того, в настоящее время в разных странах мира проходит большое контролируемое исследование, касающееся нового иммуномодулирующего препарата помалидомида, который, согласно уже известным к этому моменту данным, сможет помочь пациентам, утратившим эффект от применения как бортезомиба, так и леналидомида. Российские пациенты также участвуют в этом проекте.
- Как вы оцениваете дальнейшие перспективы лечения миеломы? Что надо сделать, чтобы оно стало доступным?
- Положительно. Собственный опыт, данные клинических испытаний, как российские, так и международные, свидетельствуют о высокой эффективности нового поколения иммуномодуляторов. По оценкам большинства специалистов, около трети российских пациентов нуждаются в подобной терапии. Что касается помалидомида, то это новый, обнадеживающий препарат, который в ходе испытаний показывает 98% ответа, то есть сможет помочь даже тем пациентам, которые сегодня вообще не отвечают ни на какую терапию. Хотя, возможно, ждать его придется еще долго. Пока лекарство не зарегистрировано ни у себя на родине, ни в США, ни в европейских странах. Будем надеяться, что в ближайшее время это произойдет, а затем он появится и в России.
Вопрос доступности лекарственного средства это не только своевременная регистрация и отечественный опыт применения, но и наличие соответствующей программы лекарственного обеспечения. Леналидомид был зарегистрирован 3 года назад, но до сих пор недоступен всем нуждающимся российским больным. Что для этого необходимо сделать? Видимо, нужно сбалансированное решение организаторов здравоохранения на федеральном уровне, которое предусмотрит системный подход к лекарственному обеспечению всех пациентов с ММ: изучение потребности, финансирование и т.д. Регионы, на которые сегодня возложена обязанность обеспечивать пациентов с редкими болезнями лекарствами по жизненным показаниям, как показывает практика, пока с этой задачей справиться не могут.
Ирина СТЕПАНОВА, спец. корр. «МГ».
Амстердам Москва.