Нобель по медицине - за генную инженерию...

Исследователи из США Марио Капекки, Оливер Смитис и британец Мартин Эванс разработали технику, названную gene targeting, что можно перевести как «прицельное выключение гена». (Эту методику также называют «генетическим нокаутом» - gene knockout.) Как говорится в пресс-релизе Нобелевского комитета, они удостоены награды за исследования основ введения специфических генетических модификаций в организмы мышей путем использования стволовых клеток эмбрионов. Речь идет о разработке способа «выключать» те или иные гены в клетках зародыша.

Экспериментаторы с помощью синтезированных генов, введенных в бактерии, получают ряд веществ, в частности гормоны и интерферон. Их производство составило важную отрасль биотехнологии. Методами генной инженерии удалось создать и ряд вакцин, которые испытываются сейчас для проверки их эффективности против вызывающего СПИД вируса иммунодефицита человека. С помощью рекомбинантной ДНК получают в достаточных количествах и человеческий гормон роста, единственное средство лечения редкой детской болезни - гипофизарной карликовости.

Еще одно перспективное направление в медицине, связанное с рекомбинантной ДНК, - так называемая генная терапия. В этих работах, которые пока еще не вышли из экспериментальной стадии, в организм для борьбы с опухолью вводится сконструированная по методу генной инженерии копия гена, кодирующего мощный противоопухолевый фермент. Генную терапию начали применять также для борьбы с наследственными нарушениями в иммунной системе.
 
Генетические исследования ведутся серьезными и ответственными учеными, а методы, позволяющие свести к минимуму возможность случайного распространения потенциально опасных микробов, все время совершенствуются. Оценивая возможные опасности, которые эти исследования в себе таят, следует сопоставлять их с подлинными трагедиями, вызванными недоеданием и болезнями, губящими и калечащими людей.

«Прицельное выключение гена у мышей распространилось во всех областях биомедицины, - сказано в заявлении Нобелевского комитета. - Влияние этого метода на понимание функций гена и польза, которую он принес человечеству, будет расти еще многие годы». Нобелевский комитет уточняет, что технология, разработанная американскими и британскими учеными, помогает бороться с раком и заболеваниями сердца. Кроме того, она проливает новый свет на процессы старения организма и развития человеческого зародыша.

Сейчас ученые могут «отключать» около 10 тыс. генов, то есть примерно половину из всех существующих. Эксперты считают, что в ближайшем будущем им удастся справиться и с остальными. С помощью этого метода удалось создать у мышей около 500 моделей человеческих недугов, в том числе сердечно-сосудистых заболеваний, рака и диабета. Применяя технологию gene targeting, ученые могут «выключить» тот или иной ген и изучить, к чему это приведет. Таким образом генетики смогли смоделировать многие человеческие заболевания у мышей и приблизиться к пониманию причин их возникновения.

При помощи этой технологии ученые могут получать клеточные линии с заданными физиологическими особенностями, исследуя таким образом развитие предопределяемых генетически болезней - рака, диабета, муковисцидоза, заболеваний сердечно-сосудистой системы.
 
Вручение премии этого года не стало неожиданностью для наблюдателей. Научная редакция шведского радио, в частности, накануне предполагала, что Нобелевская премия этого года отметит научные исследования, которые касаются лечения рака или свойств стволовых клеток. Можно сказать, что выбор Нобелевского комитета был в большей степени предопределен: именно эти ученые в 2001 г. стали лауреатами американской Ласкеровской премии, которую также называют американской нобелевской премией (63 ее лауреата стали в последующем нобелевскими лауреатами). Американские ученые получили награду за значительное усовершенствование технологии, которая позволяет направленно модифицировать структуру генома и изменять работу отдельных генов у ряда млекопитающих.

- Технология основана на феномене гомологичной рекомбинации - обмена наследственной информацией между сравнительно небольшим участком клеточной ДНК и чуждой ДНК, которую вводят исследователи, - поясняет и.о. заместителя директора Института проблем передачи информации РАН, доктор биологических наук Михаил Гельфанд. - Чужая ДНК не несет информации и является «мусорной». Это приводит к тому, что ген становится неактивным, выключается. Зная последовательность ДНК в генах человека, можно определить, за какие признаки отвечает «нокаутированный» ген.

- Самым распространенным подопытным животным, на котором проводятся опыты с использованием технологии «нокаута генов», является мышь. Геном мыши и человека содержит приблизительно одинаковое число генов, причем сходство аминокислотных последовательностей всех белков челоека и мыши составляет около 90%, - комментирует сотрудник Института общей генетики РАН им. Н.И.Вавилова член-корреспондент РАН Илья Захаров. - В опытах на мышах есть возможность изолирования эмбриональных стволовых клеток, в которых любой ген может быть модифицирован. Клеточные линии, содержащие модифицированный ген, могут быть привнесены в развивающийся зародыш, что позволяет получить химерное животное, несущее искусственно созданную мутацию. Естественно, что подобные опыты на людях ни сейчас, ни в будущем не будут возможны.

И.Захаров крайне доволен тем, что Нобелевской премией были отмечены ученые, которые усовершенствовали эту плодотворную для генетики технологию. «Направленный мутагенез можно применять в генной инженерии. Причем этот путь важен не только для чистой науки: он дает возможность при помощи направленных изменений в геноме воздействовать на клетки организма людей, больных раком, синдромом Альцгеймера и другими заболеваниями, генетическая природа которых уже известна, выключая вредные генетические мутации и включая нужные гены», - пояснил он. По словам Ильи Захарова, этот метод позволил создавать экспериментальные модели многих заболеваний человека. А на генетически измененных мышах можно проверять действие новых лекарств, изучать развитие иммунной защиты, работу различных систем организма.

Сумма Нобелевской премии этого года составляет в каждой номинации 10 млн шведских крон (1,542 млн долл.). Денежное вознаграждение будет разделено между победителями в номинации в равных долях.

Торжественная церемония награждения Нобелевскими премиями состоится 10 декабря, в день смерти Альфреда Нобеля. Король Швеции по традиции вручит награды в Концертном доме Стокгольма, а затем в Голубом зале ратуши состоится нобелевский банкет.